Công cụ chỉnh sửa gene CRISPR-Cas9 (nhóm các đoạn ngắn đối xứng lặp lại thường xuyên-clustered regularly interspaced short palindromic repeats) lần đầu tiên được các chuyên gia của Đại học California (Mỹ) phát hiện vào năm 2012. Đây cũng là lần đầu tiên trong lịch sử các nhà khoa học có thể chỉnh sửa, tái cấu trúc, thậm chí xóa bỏ ADN của gần như mọi loài sinh vật, bao gồm cả con người. CRISPR-Cas9 hứa hẹn sửa chữa được các lỗi ADN bệnh tật, tiêu diệt các vi khuẩn gây bệnh, cải thiện dinh dưỡng của thực phẩm và thậm chí hồi sinh các loài đã tuyệt chủng. Cũng bằng công cụ CRISPR-Cas9, người ta có thể loại bỏ tất cả các gene có khả năng di truyền ung thư ở người trước khi căn bệnh phát tác. Về mặt lý thuyết, họ cũng có thể loại bỏ các căn bệnh khác bằng cách tách các gene gây bệnh sau khi chúng bắt đầu gây hại cho cơ thể bệnh nhân.

leftcenterrightdel
Kevin Madeux - bệnh nhân đầu tiên được chữa trị bằng liệu pháp gene. Ảnh: Reuters

Ngày 13-11-2017, ca sửa gene trên người đầu tiên đã được các nhà khoa học tại California (Mỹ) tiến hành sau hàng loạt thử nghiệm. Bệnh nhân là Kevin Madeux, 44 tuổi, mắc Hunter-một hội chứng về trao đổi chất do thiếu một gene tạo ra enzyme phá vỡ một carbohydrate nhất định. Người mắc chứng này thường xuyên bị cảm lạnh và nhiễm trùng tai, biến dạng trên mặt, mất thính giác cũng như gặp vấn đề về tim, hô hấp, da, mắt, xương và khớp xương, ruột, não và nhận thức. Trên thế giới có khoảng 10.000 người mắc hội chứng này và một số đã chết trẻ. Trước khi được điều trị bằng liệu pháp chỉnh sửa gene, Kevin đã trải qua tổng cộng 26 cuộc phẫu thuật tai, mắt, túi mật, cột sống... Liệu pháp chỉnh sửa gene được áp dụng cho Kevin giống như việc gửi một “bác sĩ phẫu thuật siêu nhỏ” vào trong cơ thể ở vị trí chính xác cao. Tuy nhiên, kết quả cuối cùng của việc chỉnh sửa gene ở Kevin không lập tức thể hiện mà cần có thời gian trả lời.

Trước khi liệu pháp chỉnh sửa gene được ứng dụng trên người, các nhà khoa học Mỹ sử dụng công nghệ này để can thiệp vào phôi người. Các nhà khoa học ở Trung tâm Tế bào phôi và Liệu pháp gene của Đại học Khoa học và Sức khỏe Oregon (OHSU) đã tạo ra khác biệt hoàn toàn cả trong số phôi người được thí nghiệm lẫn trong việc cho thấy khả năng chỉnh sửa an toàn và chính xác các gene lỗi gây bệnh di truyền.

Liệu pháp chỉnh sửa gene lần đầu tiên được giới thiệu vào năm 2015, với mục đích tìm cách chống lại sự suy giảm các tế bào cơ bắp khi con người lão hóa. Khi đó, Giám đốc điều hành của Bioviva USA, bà Elizabeth Parrish đã tuyên bố là người đầu tiên trong lịch sử thế giới có thể đảo ngược thành công những tác động của quá trình lão hóa tự nhiên, nhờ vào liệu pháp chỉnh sửa gene do công ty này nghiên cứu. Chìa khóa của việc đảo ngược quá trình lão hóa chính là Telomere. Đây là các đoạn ADN ngắn được tìm thấy ở các đầu của mỗi nhiễm sắc thể. Các Telomere giống như bộ đếm của sự lão hóa tự nhiên. Khi số lượng Telomere còn nhiều, tức là các tế bào vẫn còn trẻ. Theo thời gian, số lượng Telomere giảm đi báo hiệu cho cơ thể biết là đã đến lúc lão hóa. Cơ thể phản ứng lại bằng cách làm cho các tế bào bị lão hóa và dần biến mất, nhiều hơn so với số lượng tế bào mới được sinh ra. Phương pháp chỉnh sửa gene do Bioviva USA nghiên cứu có thể đảo ngược quá trình này, đánh lừa cơ thể rằng chưa đến lúc để lão hóa. Về mặt lý thuyết, phương pháp này có thể khiến con người kéo dài tuổi trẻ khoảng 20 năm. Tuy nhiên đến nay, phương pháp này chưa được các nhà khoa học trên thế giới xác nhận về tính hiệu quả cũng như sự an toàn. Để phương pháp này có thể áp dụng rộng rãi còn một chặng đường rất dài phía trước, nhưng nếu thành công, đây sẽ là phương pháp có thể giúp con người trẻ mãi không già, hướng tới sự bất tử.

Đến hiện tại, công nghệ chỉnh sửa gene vẫn là một chủ đề gây tranh cãi. Những người phản đối cho rằng, nếu công nghệ này được áp dụng, tương lai sẽ có nhiều trẻ em được sinh ra theo “thiết kế” mà bố mẹ các em yêu cầu. Ngược lại, những người ủng hộ cho rằng, công nghệ chỉnh sửa gene sẽ giúp các thế hệ sau loại bỏ những gene di truyền mang bệnh tật.

HOÀNG OANH (theo The Daily Mail)