Công nghệ mRNA là gì?

Kariko Katalin sinh ngày 7-1-1955 trong một gia đình không mấy khá giả ở thị trấn Kisújszállás, thuộc thành phố Szolnok, hạt Jász-Nagykun-Szolnok, miền Trung Hungary.

Sau khi học tiến sĩ (TS) tại Đại học Szeged, Katalin vào làm việc tại trung tâm nghiên cứu sinh học của Học viện Khoa học Hungary ở Szeged. Trong giai đoạn nghiên cứu sau đại học, Katalin ấn tượng với phát hiện của các nhà khoa học về phân tử messenger RNA, hay mRNA (RNA thông tin). Điều này đã làm thay đổi cuộc đời bà. Kể từ đó, Katalin bước vào con đường nghiên cứu khoa học đầy gian nan mang tên công nghệ mRNA.

 mRNA đóng vai trò là một công cụ truyền thông tin giữa ADN với tế bào. Thông qua mRNA, ADN "hướng dẫn" tế bào thực hiện các hoạt động sinh hóa. Nói đơn giản, mRNA có nhiệm vụ truyền thông tin cho tế bào biết loại protein đang thiếu, để tế bào "chỉ đạo sản xuất" ra đúng lượng và loại protein cần hoạt động.

Trước đây, các nhà khoa học đã dày công nghiên cứu về mRNA, xem nó như một "cuốn sách công thức" cho hàng nghìn tỷ tế bào của cơ thể. Điều đó đã thôi thúc TS Katalin tìm hiểu thêm về mRNA nhưng đó lại là thách thức không nhỏ. "Ngày đầu tiên đến phòng thí nghiệm, tôi đã học được nhiều điều về mRNA, nhưng không thể tạo ra mRNA vì không có công cụ nào cho việc đó", Katalin nói.

 Hơn 30 năm không gục ngã

Hành trình hơn 30 năm nghiên cứu công nghệ mRNA, không ít lần Katalin rơi vào hoàn cảnh thất nghiệp. Đỉnh điểm nhất trong cuộc đời Kariko Katalin là khi vừa không có việc làm, phải một mình chăm con ở căn phòng nhỏ dột nát vì chồng không ở cạnh, bà lại đột ngột bị chẩn đoán mắc bệnh ung thư. Nhưng Katalin đã mạnh mẽ, kiên trì vượt lên mọi nghịch cảnh, để hôm nay, bà được vinh danh là một trong những người phát minh ra công nghệ mRNA, từ đó tạo ra vaccine ngừa Covid-19 tiên tiến nhất thế giới.

leftcenterrightdel
Nhà khoa học Kariko Katalin. Ảnh: Euronews 

Khi Katalin còn nhỏ, hoàn cảnh gia đình không mấy khá giả. Cha làm công việc bán thịt lợn, mẹ là một nhân viên kế toán. Trong cuộc trò chuyện với tờ The New York Times, Katalin thổ lộ: "Tôi lớn lên trong một gia đình rất đơn giản. Chúng tôi có một ngôi nhà bằng gạch nung với mái ngói đỏ, chẳng có nước máy mà dùng. Trong nhà cũng không có tủ lạnh hay ti vi".

Chính những khó khăn đó tạo nên quyết tâm, thôi thúc Katalin dốc hết tâm sức trong những năm đại học, giành được học bổng Cộng hòa Nhân dân Hungary, học bổng danh giá nhất lúc bấy giờ. Katalin tiếp tục học lên tiến sĩ, rồi làm việc tại trung tâm nghiên cứu sinh học của Học viện Khoa học Hungary ở Szeged.

Vì sao Katalin theo đuổi công nghệ mRNA? Đây là lĩnh vực đòi hỏi phải đầu tư khá tốn kém, nên học viện đã ngừng tài trợ tiền cho các chương trình nghiên cứu của bà. Bà bị mất việc ở tuổi 30. Ban đầu, Katalin tìm việc làm ở khắp các nước khối châu Âu, nhưng không nơi nào chịu nhận. Năm 1985, Katalin cùng chồng đưa con gái 2 tuổi rời đất nước Hungary, tìm đường đến Mỹ. Tài sản duy nhất có giá trị của gia đình bà khi đó là chiếc ô tô cũ, bán được 900 bảng Anh ở chợ đen. Để mang trót lọt số tiền ấy, Katalin phải rạch con gấu bông đồ chơi của con gái, nhét 900 bảng vào, rồi khâu lại.

Thời gian đầu ở Mỹ, Katalin được nhận vào làm việc tại Đại học Temple, nhưng chẳng bao lâu sau, nhóm của bà bị giải tán vì không có kinh phí tài trợ. Năm 1989, Katalin ký hợp đồng làm việc với TS Elliot Barnathan, khi đó là bác sĩ tim mạch tại Đại học Pennsylvania. Đó là một vị trí cấp thấp, phó giáo sư nghiên cứu và không có lời hứa về một vị trí lâu dài. Đáng lẽ bà sẽ có chút tiền trợ cấp nhưng thực tế là không.

 Katalin và TS Barnathan đã lên kế hoạch chèn mRNA vào các tế bào, tạo ra protein mới và xem xét liệu có làm tế bào tạo ra protein mới hay không. Ý tưởng này vấp phải sự cười nhạo của nhiều người, kể cả những đồng nghiệp. "Hầu hết mọi người đều cười nhạo chúng tôi", TS Barnathan nói. Nhưng một lần hai nhà khoa học chờ bên chiếc máy in, máy đếm gamma theo dõi phân tử phóng xạ được gắn vào máy in bắt đầu nhả ra dữ liệu. Máy dò của họ đã tìm thấy các protein mới được tạo ra bởi các tế bào. Điều này cho thấy mRNA có thể được sử dụng để chỉ đạo tế bào tạo ra protein.

Tuy nhiên, ngay sau đó, TS Barnathan đột ngột quyết định ngừng dự án nghiên cứu với Katalin để nhận công việc tại một công ty công nghệ sinh học, bỏ lại bà một mình, không có phòng thí nghiệm hoặc hỗ trợ tài chính. Bà chỉ có thể ở lại Pennsylvania nếu tìm được một phòng thí nghiệm khác. "Họ mong đợi tôi sẽ nghỉ việc", Katalin kể.

Không đầu hàng trước khó khăn, TS Katalin đã kết nối với TS Langer thử mRNA trên các mạch máu cô lập được sử dụng để nghiên cứu đột quỵ. Thí nghiệm thất bại. Hai người tiếp tục đến Buffalo, New York, để thử nó trong phòng thí nghiệm với những con thỏ dễ bị đột quỵ. Lại thất bại. Sau đó, TS Langer quyết định rời bỏ phòng thí nghiệm. Katalin lại chỉ còn mình, không phòng thí nghiệm và kinh phí để nghiên cứu.

Mọi thứ trở nên tồi tệ hơn vào năm 1995, Katalin không nhận được tài trợ, không tìm nổi dự án và bị Đại học Pennsylvania quyết định sa thải. Đó là quãng thời gian khó khăn nhất đối với bà. Căn phòng Katalin ở bị dột nát. Bà lại bị chẩn đoán mắc căn bệnh ung thư trong khi chồng bà ở Hungary không thể đến Mỹ vì vấn đề visa. Công việc dành bao nhiêu thời gian và tâm huyết dường như đang tuột khỏi tầm tay. "Bất cứ ai ở vào hoàn cảnh của tôi khi đó đều sẽ nghĩ đến chuyện buông xuôi. Mọi thứ ập đến quá kinh khủng. Tôi đã nghĩ đến chuyện trốn chạy tới một nơi khác, tìm một công việc khác. Tôi cũng tự dằn vặt và nghĩ rằng mình không đủ giỏi, không đủ thông minh", Katalin nói. 

“Người hùng” vaccine ngừa Covid-19     

 Năm 1998, Katalin tình cờ gặp Drew Weissman, một nhà khoa học trẻ khác đang nghiên cứu vaccine ngừa HIV, chuyển đến Đại học Pennsylvania từ Viện Y tế Quốc gia Mỹ. Đứng bên cạnh chiếc máy photocopy, Katalin nói với Drew Weissman rằng mình có thể tạo ra bất cứ mRNA nào như mong muốn. Weissmen nhận ra đó là một nguồn tri thức vô giá. Ông đầu tư tiền của, cộng tác với Katalin để cùng phát triển mRNA trong lĩnh vực y sinh học. Và lần hợp tác này đã mang lại kết quả, mRNA thực hiện đúng chức năng, hướng dẫn tế bào của chuột sinh ra loại protein chỉ định, trong khi không ảnh hưởng đến sức khỏe của vật chủ.

Năm 2005, Katalin và Weissman đã đăng tải bài báo, nộp bằng sáng chế và thành lập công ty công nghệ sinh học để thương mại hóa sản phẩm. Nhưng rốt cuộc, cả cộng đồng khoa học hầu như đều làm ngơ và từ chối tài trợ cho việc nghiên cứu mRNA. Họ cho rằng, công nghệ này không mang tính thực tiễn cao. Nhiều tạp chí khoa học danh tiếng đã từ chối đăng tải công trình của Katalin và Weissmen. Và công trình nghiên cứu thu hút rất ít sự chú ý sau khi được công bố chính thức. "Thông thường, vào thời điểm đó, mọi người chỉ nói tạm biệt và rời đi vì cho rằng nghiên cứu này quá phi lý”, bà Katalin chia sẻ trong một cuộc phỏng vấn. Tuy nhiên, bà khẳng định vẫn kiên trì đối mặt với những khó khăn này: "Bề ngoài, điều này có vẻ điên rồ, khó khăn, nhưng tôi vẫn cảm thấy hạnh phúc vì những công sức đã bỏ ra trong phòng thí nghiệm".

Năm 2010, công trình của Katalin và Weissmen thu hút sự chú ý của nhà sinh học tế bào gốc Canada Derrick Rossi. Đánh giá được tầm vóc vĩ mô của công trình, Rossi đã tìm vốn đầu tư, thành lập công ty, lấy tên là Moderna.

Năm 2013, AstraZeneca, hãng dược phẩm khổng lồ của Anh đã quyết định đầu tư 240 triệu USD vào Moderna để tìm kiếm, phát triển và thương mại hóa các phương pháp điều trị mRNA cho các bệnh liên quan đến tim mạch và ung thư.

Tại Đức, một nhóm nghiên cứu mới cũng phát hiện ra tiềm năng của Kariko Katalin, công ty mới BioNTech được thành lập, lấy trụ sở tại Mỹ. Năm 2013, BioNTech thuê Katalin làm chuyên gia cao cấp mRNA.

Moderna và BioNTech chưa làm được gì nhiều cho đến năm 2020, khi đại dịch Covid-19 bùng nổ, Moderna thúc đẩy sản xuất vaccine theo công nghệ mRNA, thêm Công ty BioNTech được Pfizer đầu tư hàng tỷ USD quyết tâm biến ý tưởng của Katalin thành hiện thực.

Cả hai loại vaccine theo công nghệ mRNA là Moderna và Pfizer-BioNTech đến nay đều được chứng minh là có hiệu quả cao trong việc ngăn ngừa Covid-19: Chế độ tiêm hai mũi của Pfizer và BioNTech được phát hiện có hiệu quả 95%, trong khi của Moderna được chứng minh là có hiệu quả 94,5%. Nhờ có công nghệ mRNA, nền y tế thế giới hứa hẹn sẽ có một cuộc cách mạng. So với công nghệ truyền thống, vaccine ngừa Covid-19 sản xuất theo mRNA hứa hẹn hiệu quả hơn, nhanh hơn, an toàn hơn, ít tác dụng phụ hơn. Và quan trọng là: mRNA sẽ không chỉ dừng lại công cuộc sản xuất vaccine, mà trong tương lai không xa, chúng còn góp phần tìm ra "chìa khóa" để xóa sổ hàng loạt dịch bệnh, thậm chí là "thanh toán" cả ung thư lẫn đột quỵ.

Sau nhiều thập kỷ bị cộng đồng khoa học lạnh nhạt, nhờ những nỗ lực nghiên cứu kiên định, bền bỉ, cùng ý chí vượt qua nghịch cảnh một cách phi thường, Kariko Katalin và Drew Weissman đã mang lại cho nền y học nhân loại thành tựu vĩ đại.

Dù vậy, Katalin vẫn rất khiêm nhường khi cho biết, bà “chỉ thực sự ăn mừng” khi các chiến dịch tiêm chủng có thể loại bỏ hoàn toàn mối đe dọa của dịch Covid-19 trên toàn cầu.

PHẠM VĂN CƠ